孤儿药，也称为罕见病药物，是指用于预防、治疗、诊断罕见疾病的药物。罕见病通常指的是那些发病率极低的疾病，患者人数占总人口的比例非常小，通常在0.65‰至1‰之间。由于罕见病患者数量少，市场规模有限，制药企业面临高昂的研发成本和较低的市场回报，因此往往不愿意投入资源进行孤儿药的研发和生产。为了鼓励制药企业关注这一领域，许多国家通过提供税收优惠、市场独占权、研发补贴等激励措施来支持孤儿药的开发。

孤儿药的特点包括：

市场需求小：患者数量少，市场规模有限。

研发成本高：研究、临床试验等成本高昂。

价格昂贵：由于研发成本和市场规模限制，孤儿药的价格通常较高。

治疗选择有限：罕见病患者常常面临无药可用或有药价昂贵的困境。

由于上述原因，孤儿药的研发和获取对罕见病患者来说是一个重大挑战。各国政府和医药行业正在努力通过政策支持和激励措施来改善这一状况